ADJ REMÉNYT petíció a Duchenne izomdisztrófiával született gyermekekért
A petíció alulírottjaiként szeretnénk szót emelni amellett, hogy amint az Európai Gyógyszerügynökség jóváhagyja az Elevidys (SRP-9001) géntranszfer terápiát Európában, mielőbb tegyék azt elérhetővé a magyar ambuláns gyermekek számára és tegyék lehetővé NEAK egyedi engedéllyel a terápia állami támogatását. Szeretnénk továbbá elérni, hogy azon magyar családok, akik jelenleg négyévesnél idősebb gyermekeik számára alapítványi gyűjtésbe kezdtek és már a gyermekek állapotából adódóan nincs idejük tovább várni a magyarországi támogatásra, kapjanak a magyar államtól széleskörű támogatottságot vagy költségtérítést a külföldi gyógykezeléshez.
Indoklás
A Duchenne izomdisztrófia egy súlyos kimenetelű, örökletes izom-sorvadással járó betegség. Az idő előrehaladtával súlyosbodó izomgyengeség jellemzi, a váz-, légző- és szívizmok teljes leépüléséhez vezet. A prognózis szerint az érintettek a húszas éveikben halnak meg. A prevalenciája szerint Európában 3500-5000 fiúból egy ezzel a betegséggel születik, a szűrése nem támogatott, a ritka betegségek között nagy az érintettsége Magyarországon. Jelenleg nincs rá teljes gyógymód, az Elevidys azonban számos tanulmány alapján javulást hozhat a betegek állapotában, ezért is hagyták jóvá több mint egy évvel ezelőtt az Egyesült Államokban a négy-öt éves korosztály számára és terjesztették ki az engedélyét 2024. 06. 21-én minden járóképes Duchenne betegre. Úgy gondoljuk, hogy az említett magyar Duchenne izomdisztrófiával született gyermekeknek egyenrangú joga van a teljes élethez, a fejlődéshez, és az egészséghez, és az államnak minden tőle telhetőt el kell követnie ezen gyermeki jogok érvényesülése érdekében. A támogatásra sürgősen szüksége van minden négyévesnél idősebb Duchenne izomdisztrófiával született gyermeknek, különösen azoknak, akik hamarosan elérik, vagy már túllépték a hét éves kort, hiszen eddig még képes a szervezetük a fejlődésre. Arra kérjük Önöket, hogy amint az Európai Gyógyszerügynökség engedélyezi, szorgalmazzák az Elevidys terápia költségének támogatását a magyar állam részéről minden járóképes magyar Duchenne beteg gyermek számára. Emellett szorgalmazzák az azonnali állami felelősségvállalást és a költségtérítést a négyévesnél idősebb azon Duchenne izomdisztrófiával született gyermekek számára, akik jelenleg versenyhelyzetben, alapítványi gyűjtések révén próbálnak minden támogatás nélkül elegendő forráshoz jutni a külföldi gyógykezelés érdekében. Ezen gyermekek számára minden nap számít, nem maradhatnak társadalmi és állami támogatás nélkül, adjunk esélyt számukra a mindenkiével egyenjogú, méltó életre.
NM Izmok Gyógyulásáért Alapítvány Kapcsolatfelvétel a petíció szerzőjével